Obat terapi gen Zolgensma telah menjadi obat termahal di dunia, dengan biaya pengobatan satu kali sebesar $US2,1255 juta ($A3 juta).
Produsen obat Swiss Novartis telah mendapatkan persetujuan AS untuk terapi gen Zolgensma untuk atrofi otot tulang belakang (SMA), yang merupakan penyebab genetik utama kematian pada bayi.
Para eksekutif Novartis membela harga tersebut, dengan mengatakan bahwa pengobatan satu kali lebih berharga daripada pengobatan jangka panjang yang mahal dan menghabiskan biaya beberapa ratus ribu dolar setahun.
Temukan penawaran dan produk terbaik yang dipilih sendiri oleh tim kami di Best Picks >>
Badan Pengawas Obat dan Makanan AS telah menyetujui Zolgensma untuk anak-anak di bawah usia dua tahun dengan SMA, termasuk mereka yang belum menunjukkan gejala.
Persetujuan tersebut mencakup bayi dengan jenis penyakit bawaan yang paling mematikan serta jenis penyakit yang gejalanya dapat melemahkan di kemudian hari.
Novartis mengharapkan persetujuan Eropa dan Jepang pada akhir tahun ini. Zolgensma akan bersaing dengan Spinraza dari Biogen, pengobatan pertama yang disetujui untuk SMA.
Penyakit ini sering mengakibatkan kelumpuhan, masalah pernapasan, dan kematian dalam beberapa bulan pada bayi yang lahir dengan tipe I yang paling parah.
SMA mempengaruhi sekitar satu dari 10.000 kelahiran hidup, dengan 50 hingga 70 persen menderita penyakit tipe I.
Beberapa ahli saraf melihat terapi gen menjadi pengobatan pilihan untuk bayi baru lahir dengan SMA parah, dan mengakui bahwa keluarga mungkin memilih untuk menunggu data keamanan dan kemanjuran Zolgensma dalam jangka panjang.
Novartis sedang menyelidiki apakah kematian seorang bayi sakit parah yang diobati dengan Zolgensma terkait dengan terapi tersebut.
FDA menyatakan menyetujui Zolgensma berdasarkan uji klinis yang melibatkan 36 pasien berusia 2 minggu hingga 8 bulan.
Badan tersebut mengatakan pasien yang diobati dengan Zolgensma menunjukkan peningkatan signifikan dalam perkembangan motorik seperti kontrol kepala dan kemampuan duduk tegak.
Efek samping Zolgensma yang paling umum adalah peningkatan enzim hati dan muntah. FDA mengharuskan label Zolgensma mencantumkan peringatan bahwa cedera hati akut yang parah dapat terjadi.
Dengan studi tambahan yang sedang dilakukan, Novartis mengatakan sejauh ini pihaknya telah merawat lebih dari 150 pasien dengan Zolgensma, yang diperoleh dari pembelian AveXis senilai $8,7 miliar tahun lalu.
Analis Wall Street memperkirakan penjualan sebesar $US2 miliar pada tahun 2022, menurut survei Refinitiv. Penjualan Spinraza mencapai $US1,7 miliar pada tahun lalu, dan diperkirakan akan meningkat menjadi $US2,2 miliar pada tahun 2022.
Roche sedang mengembangkan risdiplam, obat oral, untuk kondisi tersebut dan berencana untuk mengajukan persetujuan akhir tahun ini.
